創新藥臨床受理和批準數量大幅增長，多個適應癥治療藥物實現首次批準和迭代，2024年醫保藥品目錄調整新增38種“全球新”的創新藥……

為了滿足人民群眾日益增長的健康需求，國產創新藥正在“加速跑”。近日，在由中國醫學科學院主辦的第三屆中國藥學事業發展大會上，眾多行業領域的院士、專家圍繞我國藥學事業發展的熱點、難點和社會重大需求建言獻策。

新藥創制支持舉措持續增強

中國工程院副院長、中國醫學科學院北京協和醫學院院校長王辰院士表示，近年來藥學事業呈現蓬勃發展之勢，無論是小分子藥、植物藥，還是占比越來越大的生物藥，都對藥學事業發展提出了包括學術、技術、研發、生產、質控等各個環節的更高要求，這是擺在藥學事業面前重大而艱巨的任務。

長期以來，黨和國家高度重視藥學事業發展，近年相繼出臺了一系列政策文件，包括《“十四五”國家藥品安全及促進高質量發展規劃》《“十四五”醫療裝備產業發展規劃》《全面提升醫療質量行動計劃》等，為藥學領域的蓬勃發展指明了方向、提供了遵循。

中國藥學會理事長孫咸澤指出，生物醫藥產業作為新發展引擎，已經成為全球主要經濟體創新戰略布局和保障供應鏈穩定的重點。集中力量開展關鍵核心技術攻關，也已經成為加大醫藥創新力度和培育發展醫藥新質生產力的重要抓手。

今年7月5日，國務院常務會議審議通過《全鏈條支持創新藥發展實施方案》，提出要調動各方面科技創新資源，強化新藥創制基礎研究，夯實我國創新藥發展根基。

11月28日公布的新版國家醫保藥品目錄新增91種藥品，其中90種為5年內新上市品種。今年醫保談判以包括1類化藥、1類治療用生物制品、1類和3類中成藥在內的“全球新”作為重點支持對象，確保“好鋼用在刀刃上”。醫保藥品目錄調整的背后，展現的是全民健康保障水平的提升。

國家藥監局副局長趙軍寧指出，我國近年在創新藥研發的經費投入強度持續加大，隨著藥品監管科學全國重點實驗室的獲批，標志著我國藥品監管科學體系建設已成為國家戰略科技力量的重要組成部分。

國家中醫藥局科技司副司長馬忠明表示，近年來，國家中醫藥管理局加強中藥特色炮制技術的傳承、挖掘和運用，持續深化產學研用的深度合作，加快推進科技攻關和成果轉化，為中藥科技創新和產業迭代升級提供了科技支撐。

“國家衛生健康委將繼續加強國家臨床醫學研究中心和各類國家級醫學科技創新平臺建設，持續推進包括創新藥物研發在內的國家重大科技計劃項目的組織實施和接續工作?！眹倚l生健康委科教司司長劉登峰表示，國家衛生健康委成立了科技創新領導小組，已出臺50條促進衛生健康科技創新的政策舉措。

加速提升研發原始創新能力

“我國創新藥在研發管線和上市數量指標上，已步入全球第二梯隊的前列，部分領域與國際頂尖水平之間的差距正在不斷縮短?！敝袊茖W院院士、中國科學院上海藥物研究所研究員陳凱先表示，我國新藥研發已經從“跟蹤仿制”走向“模仿創新”，正向“原始創新”的新階段邁進。

近年來，隨著藥物研發和制備平臺的不斷升級，藥品審評審批制度改革持續推進，創新研發成果不斷涌現，一大批創新藥獲批上市。公開數據顯示，“十四五”以來，共有113個國產創新藥獲批上市，是“十三五”期間獲批新藥數量的2.8倍。

值得注意的是，2021年國內批準創新藥47個，與美國和歐盟批準的創新藥數量相當；2023年，國內批準創新藥40個，首次超過歐盟批準的創新藥數量。

但從創新藥的創新程度來看，當前國內上市的創新藥仍以me-too藥為主，部分領域同質化現象較為嚴重，創新程度較高的同類首創新藥很少。

業內人士指出，盡管創新藥數量上取得了快速增長，但我國創新藥研發在原始創新能力方面仍顯不足，與國際頂尖水平競爭的核心技術依然缺乏，進而影響了我們在全球藥品市場所占的份額。

中國工程院院士、中國藥科大學教授王廣基指出，細胞治療和基因治療作為生物醫藥領域的重要方向，正逐漸成為新藥研發的熱點。細胞藥物的研發不僅需要突破傳統藥物研發中的許多技術瓶頸，還需要在安全性、有效性、質量控制等方面取得重大突破。

“特別是細胞治療藥物在體內的增殖過程非常復雜，需要通過更先進的技術手段進行精確追蹤和監控?！蓖鯊V基表示，近年來，我國的細胞與基因治療快速發展，基本與國際水平同步。我們要共同努力推進細胞與基因治療作為新藥上市，以解決臨床的難治性和罕見性的疾病，惠及更多的患者。

陳凱先表示，新藥的原始創新對基礎研究的能力和水平要求更高，探索性更強，其研發周期長、投入大，失敗的風險更高。他建議，要進一步加強基礎研究和關鍵核心技術攻關，同時加強資本市場和審評審批政策等各環節對原始創新的支持，為我國創新藥發展提供有力支撐，實現更多從“0”到“1”的突破。

深化產學研企創新協同合作

中國工程院院士、中國醫學科學院藥物研究院院長蔣建東表示，藥物是臨床醫療的核心手段之一，創新藥物研發是一個涵蓋了化學、物理學、生命科學、材料科學、醫學以及計算機科學等學科的復雜體系，需要各個學科的交叉合作。

“這就要求我們加強學科交叉。同時，既要傳承中醫藥的優秀傳統文化，也要學習近代西方先進的生命科學知識，更要古為今用、洋為中用，抓住當今世界生命科學領域變革機遇，實現趕超和跨越?！笔Y建東說。

中國工程院院士、中國醫學科學院藥物研究所執行所長王銳介紹，中國醫學科學院藥物研究所通過與所辦企業的深度合作，探索出了適合中國國情的創新藥物研發轉化模式——內循環協和模式。依托這一模式，所里研制的雙環醇、人工麝香、紫杉醇注射液等多個新藥獲批上市并進入市場，實現了科研成果迅速轉化為實際產品。

中國醫學科學院藥用植物研究所黨委書記、副所長何仲表示，藥用植物資源在藥學事業中具有重要地位，藥用植物資源的保護、可持續利用與開發是一項長期而艱巨的任務，需要行業各界攜手并進、精耕細作、相互學習、彼此借鑒，共同提升。

“中成藥是連接中醫藥傳統理論與現代醫學的橋梁，但中藥復雜體系研究不足是當前面臨的一大挑戰?！敝袊こ淘涸菏?、中藥制藥過程控制與智能制造技術全國重點實驗室主任肖偉建議，要持續深化基于科研大數據的中藥創新整合研發工作，促進中藥與現代醫學、西醫疾病體系的深度融合，著力提升中藥的科技競爭力。

中國工程院院士、成都中醫藥大學首席教授陳士林建議，要進一步加深大數據、云計算、AI技術與藥物篩選平臺的融合，為新藥研發提供更強大的工具支持。

專家表示，培養高素質的科研人才，是推動醫藥事業發展的關鍵所在。要通過政策引導和資金扶持，充分調動科研人員積極性和創造力，為他們發揮創新潛能提供保障。同時，要加強科研機構與企業之間的互動與合作，鼓勵他們積極參與國際學術交流和合作項目。