時間：2023-01-13 09:37 來源：網絡 閱讀量：9612
據最新一期《科學進展》雜志報道，俄勒岡健康與科學大學和俄勒岡州立大學藥學院的研究團隊合作，在動物模型中證明了使用脂質納米顆粒和信使RNA (mRNA)治療與一種罕見遺傳疾病有關的失明的可能性。這種基于納米技術的基因治療方法或改善遺傳性失明的治療，也將有助于開發一種新的新冠肺炎疫苗。
研究人員已經克服了使用LNP攜帶遺傳物質進行視力治療的主要限制，即讓它們到達視網膜所在的眼睛后部。新的研究證明，覆蓋著肽的LNP殼可以穿透神經視網膜，將mRNA傳輸到感光細胞。
研究人員還將含有制造綠色熒光蛋白指令的mRNA放入納米粒子中，將這種基因治療LNP注射到小鼠和非人靈長類動物的眼睛中，并用各種成像技術進行檢查。動物視網膜發出綠光，表明LNP殼到達光感受器，其傳遞的mRNA成功進入視網膜，產生綠色熒光蛋白。這項研究標志著LNP首次將非人類靈長類動物的光感受器作為目標。
作為一種治療遺傳性視網膜變性的方法，這種mRNA將指示由于基因突變而產生視力的缺陷感光細胞所需的蛋白質。在新冠肺炎疫苗中，LNP可以攜帶mRNA，指導細胞制造無害的病毒刺突蛋白，以觸發身體的免疫反應。
研究人員表示，他們發現的肽就像郵政編碼一樣，將攜帶遺傳物質的納米粒子運送到眼中預定的地址。這種多肽可用作靶向配體，直接結合沉默RNA、治療性小分子或成像探針。
與基于腺相關病毒(AAV)的基因治療相比，LNP是一個有前途的替代方案，因為他們沒有像AAV那樣對病毒大小的限制。此外，LNP可以傳遞mRNA，這只能使基因編輯機制短時間保持活躍，因此可以防止脫靶編輯。
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